基因疗法:新时代的先进疗法

发表于2017年3月3日

Aranca讨论了在过去几年基因治疗中发生的相当大的进展。

在过去的二十年中,基因组学领域进行了大量的研究。基因治疗领域的广泛研究始于2001年,当时发表了两种不同版本的人类基因组序列。这些草案包含3万个基因,用于在基因水平上破译基因功能、基因异常和恶性改变。

詹姆斯·沃森(James Watson)曾说过:“我们过去认为我们的命运取决于我们的星球,但现在我们知道,在很大程度上,我们的命运取决于我们的基因。”“基因是遗传的功能单位。一旦发生改变,它们所编码的蛋白质就无法执行它们的正常功能。基因疗法(利用基因作为药物)基本上是用来纠正有缺陷的基因。

基因治疗包括将/删除/纠正遗传物质插入人类细胞以对抗或预防疾病。这是一种很有前途的工具,不仅用于治疗癌症,而且用于治疗其他几种疾病,如帕金森氏症、艾滋病毒、严重综合免疫缺陷症和血友病等等。

基因治疗最初遇到了很多问题,因为人们认为将人类作为临床试验对象是不道德的。然而,随着时间的推移,基因疗法已被证明是治疗多种疾病的有用工具。

在这个报告中,我们将讨论与基因治疗相关的挑战,基于各种管理模式的基因疗法,基因治疗的预期未来,公司大量投资于基因治疗研究,以及FDA批准基于基因的药物,目前在市场上或进行临床试验。


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